Die Care-for-Rare Foundation wurde gegründet, damit Kinder mit seltenen Erkrankungen schneller Zugang zu einer modernen genetischen Diagnostik und zu innovativen Therapieverfahren erhalten können. Im Gegensatz zu vielen anderen humanitären Initiativen verknüpft die Care-for-Rare Foundation auf einzigartige Weise die Sorge um Kinder mit seltenen Erkrankungen mit dem hohen Anspruch, durch wissenschaftliche Forschung die Grundlagen der Krankheitsprozesse zu verstehen und damit neue Therapien zu entwickeln.

Die Care-for-Rare Foundation kooperiert mit einem internationalen Netzwerk von Ärzten und Wissenschaftlern. Die Förderung der klinischen Forschung erfolgt derzeit mit einem besonderen Schwerpunkt auf Krankheiten des Blutes und des Immunsystems. Dank moderner genetischer Forschung an seltenen Erkrankungen sollen Einsichten in allgemeine biologische Prinzipien gewonnen werden. Dieses Wissen dient nicht nur Patienten mit seltenen Erkrankungen, sondern eröffnet auch neue Zugänge zum Verständnis der Grundlagen häufiger Erkrankungen sowie zur Entwicklung neuer Therapien im Horizont der personalisierten und individualisierten Medizin.